Τρίτη, 11 Οκτωβρίου 2016

Φάρμακο αντί για μεταγγίσεις στο άμεσο μέλλον για τα άτομα με Θαλασσαιμία

Ένα νέο φάρμακο που αναπτύσσεται στις ΗΠΑ, το luspatercept, αναμένεται να απαλλάξει από τις μεταγγίσεις τα άτομα που πάσχουν από ενδιάμεση θαλασσαιμία, αλλά και να μειώσει σε σημαντικό βαθμό τις μεταγγίσεις στους ασθενείς με μείζονα θαλασσαιμία. Οι κλινικές δοκιμές βρίσκονται στην τρίτη φάση και αναμένεται να ολοκληρωθούν σε περίπου ενάμιση χρόνο, ανέφερε ο ιατρικός σύμβουλος της Διεθνούς Ομοσπονδίας Θαλασσαιμίας, Μιχάλης Ανγκαστινιώτης, στο περιθώριο του Πανβαλκανικού Συνεδρίου Θαλασσαιμίας, οι εργασίες που οποίου ολοκληρώνονται σήμερα στη Θεσσαλονίκη.

«Υπάρχουν διάφορα φάρμακα υπό ανάπτυξη. Το φάρμακο το οποίο έχει προχωρήσει πολύ περισσότερο από όλα ονομάζεται luspatercept. Επηρεάζει την ανάπτυξη των ερυθρών αιμοσφαιρίων στη βάση τους. Έχει την ιδιότητα να μειώνει την ατελή ερυθροποίηση που χαρακτηρίζει τη μεσογειακή αναιμία και να επιτρέπει να βγουν στην περιφερειακή κυκλοφορία περισσότερα υγιή ερυθρά αιμοσφαίρια.

Με αυτόν τον τρόπο ανεβαίνει η αιμοσφαρίνη σε τέτοιο βαθμό, ώστε εάν κάποιος έχει μία ενδιάμεση θαλασσαιμία, δηλαδή δεν εξαρτάται απόλυτα από τις μεταγγίσεις, να μη χρειάζεται μεταγγίσεις ξανά στη ζωή του. Απλώς, παίρνει το φάρμακο αυτό ενέσιμα μία φορά κάθε τρεις εβδομάδες. Στη μείζονα θαλασσαιμία, όπου ο ασθενής εξαρτάται πλήρως από τις τακτικές μεταγγίσεις, θα μειώσει τις μεταγγίσεις σε ένα αρκετά ικανοποιητικό βαθμό. Το γενικό επίτευγμα σε αυτούς τους ασθενείς είναι μείωση μέχρι 40%, αλλά σε μερικούς ασθενείς στις δοκιμές έχει παρατηρηθεί μείωση έως και 80%», επεσήμανε ο κ. Ανγκαστινιώτης.

Παράλληλα, τόνισε ότι η μείωση των μεταγγίσεων σημαίνει μείωση του φόρτου σιδήρου, αλλά και μείωση των επιπλοκών και της ανάγκης της πιο εντατικής παρακολούθησης, στην οποία υπόκειται ένας θαλασσαιμικός. «Με τη μείωση των επιπλοκών και των κινδύνων βελτιώνεται η ποιότητα ζωής. Αυτήν τη στιγμή, ο επιστημονικός κόσμος, τουλάχιστον, βλέποντας τα αποτελέσματα των τελευταίων δύο ετών, που βρίσκεται το φάρμακο σε κλινικές δοκιμές, είναι ενθουσιασμένος. Περιμένουμε, όμως, να τελειώσει και η τρίτη φάση, που ελπίζουμε να ολοκληρωθεί σε περίπου ένα-ενάμιση χρόνο», πρόσθεσε ο κ. Ανγκαστινιώτης, συνιστώντας στους θαλασσαιμικούς να συνεχίσουν με ευλάβεια τη θεραπευτική αγωγή τους, ώστε να είναι στην καλύτερη δυνατή κατάσταση για να μπορέσουν να δεχτούν κάποια νέα θεραπεία, φαρμακευτική ή γονιδιακή.

Αναφερόμενος στη γονιδιακή θεραπεία, υπογράμμισε ότι μπαίνει και αυτή στην τρίτη φάση των κλινικών δοκιμών και ήδη έχουν υποβληθεί σε τέτοια θεραπεία 25 ασθενείς σε όλον τον κόσμο. Ο πρώτος ασθενής που υποβλήθηκε σε γονιδιακή θεραπεία πριν από επτά χρόνια είναι ελεύθερος μεταγγίσεων, αλλά και με κάποια αρνητικά φαινόμενα, τα οποία όπως ανέφερε ο κ. Ανγκαστινιώτης δεν είναι καθόλου παράξενο να υπάρχουν καθώς ήταν η πρώτη φορά που έγινε θεραπεία αυτού του είδους. «Οι περισσότεροι, όμως, είναι πιο πρόσφατα θεραπευμένοι και μας δίνουν σχετικά καλά αποτελέσματα. Δηλαδή, εκείνοι που έχουν υποβληθεί στη θεραπεία αυτή είναι χωρίς μεταγγίσεις, αλλά με μία αιμοσφαρίνη που κυμαίνεται από 10 έως 12 gr/dl, δηλαδή δεν υπάρχει επιστροφή στο τελείως φυσιολογικό με την υφιστάμενη γονιδιακή θεραπεία. Να έχετε υπόψη, όμως, ότι η γονιδιακή θεραπεία βελτιώνεται με τον χρόνο εφόσον αποκτάται κάποια πείρα με τα υφιστάμενα εργαλεία, τα οποία βελτιώνονται συνεχώς και ελπίζουμε στο μέλλον να είναι ακόμα καλύτερα τα αποτελέσματα», εξήγησε ο κ. Ανγκαστινιώτης.



Τέλος, σημείωσε ότι η Θεσσαλονίκη είναι από τις πρώτες πόλεις, παγκοσμίως, που θα μπουν στις δοκιμές, τόσο του φαρμάκου, όσο και της γονιδιακής θεραπείας και τόνισε ότι η Μονάδα Γονιδιακής του νοσοκομείου «Παπανικολάου» είναι από τις πιο προχωρημένες στην Ευρώπη.

Πηγη iatropedia

Δεν υπάρχουν σχόλια :

Δημοσίευση σχολίου